每100名儿童中，就有3人面对身段矮幼的困扰，其中特发性矮。↖SS）是临床最常见的类型之一——这类患儿无明确病因，却持久接受着身高落后带来的生理与生理压力。我国特发性矮幼患儿的均匀肇始医治春秋为8.5岁，远晚于指南推荐的3-4岁最佳过问窗口

；更令人忧郁的是，因对长效成长激素利用经验不及或存在安全顾虑，部门临床诊疗中还存在长效成长激素肇始剂量不及的问题，让患儿错失最佳成长追赶机遇。若何为ISS患儿确定一个两全疗效、安全与经济性的肇始剂量，成为儿科内排泄领域亟待破解的关键临床命题。

2026年4月17日，荆门白马湖建国饭店内，一场聚焦“长效成长激素在矮赤子童规范化诊疗中的剂量优化与临床价值”的钻研会如期进行

；嵋橛烧憬笱б窖г捍邮舳皆焊稻医淌谟胝憬笱б窖г捍邮舻谝灰皆和醮毫纸淌诠餐鞒，梁黎教授、李燕虹教授等二十余位国内儿科内排泄领域权威专家齐聚一堂，萦绕ISS患儿的剂量优化、规范诊疗、安全治理等主题议题深刻钻研，试图破解这一临床痛点，为更多ISS患儿点亮成长但愿。

专家们一致以为，ISS患儿肇始剂量应高度个别化，需结合春秋、骨龄、青春期状态、与遗传靶身高差距等关键成分综合造订，对青春期或骨龄偏大、追赶成长需要火急的患儿，可选用0.25 mg/kg/w及更高肇始剂量。同时指出，当前临床在长短效剂量转换、持久安全性数据、IGF-1尺度化监测等方面仍存在证据缺口。呼吁依附已有高质量临床钻研数据推动说明书更新，并发展高水平真实世界钻研，助力指南共识迭代升级，为临床实际提供更充分的循证支持。

循证突破：更高肇始剂量，解锁更优成长获益

会议的主题环节，傅君芬教授初次披露了其牵头的《分歧剂量PEG-rhGH用于ISS儿童的疗效及安全性钻延追的26周中期数据。该钻研将ISS患儿随机分为0.2 mg/kg/w、0.25 mg/kg/w和0.3 mg/kg/w三个剂量组，其了局直接回覆了临床最关切的问题。

钻研数据显示，医治26周后，三组患儿均显示有效，但身高尺度差积分（HtSDS）的改善出现明确的剂量依赖性趋向：0.25 mg/kg/w及0.3 mg/kg/w组的疗效显著优于0.2 mg/kg/w组，其中0.3 mg/kg/w组患儿的HtSDS改善达到0.75 SD，展示出更强的成长追赶能力。

安全性方面的阐发同样令人安心。数据显示，各剂量组患儿的IGF-1水平均维持在正常领域，骨龄进展、糖代谢指标及甲状腺职能等均未出现拥有临床意思的组间差距

；总体不良反映产生率约为10%，且均为已知的轻微事务，未出现新的安全性信号。“这意味着，在0.2 mg/kg/w至0.3 mg/kg/w的剂量区间内，更高的肇始剂量能为ISS患儿带来更显著的近期身高获益，且安全性可控。”傅君芬教授解读路。

规范为基：守住安全红线，规范诊疗

在钻营疗效优化的同时，“规范诊疗”成为与会专家反复强调的关键词。梁黎教授在专题汇报中系统梳理了矮身段儿童的规范化诊疗蹊径，她明确指出，成长激素不足症（GHD）的诊断不能仅依赖引发试验，而需综合病史、体检、成长曲线、骨龄、IGF-1等多维度信息评估

；分歧病因导致的矮幼，其医治规划和成长激素肇始剂量本就应有所区别。

针对临床日益增多的超说明书用药景象，梁黎教授及多位专家共同划定了两条不成逾越的“安全红线”：一是超说明书用药必须签署规范的知情赞成书，充分奉告患儿眷属医治获益与潜在风险，并做好齐全病历留存

；二是长效成长激素首针必须在院内实现注射，并留观至少1幼时，以防潜在的过敏反映风险。

“疗效与安满是临床诊疗的一体两面，缺一不成。”梁黎教授总结路，“严守规范化流程，就是守护患儿的性命线与医治的可持续性。

专家共识：0.25 mg/kg/w，成为青春期ISS患儿医治“黄金肇始

基于上述钻研证据与丰硕的临床经验，与会专家萦绕ISS患儿的剂量优化决策系统发展深刻会商，最终形成高度共识：ISS患儿的肇始剂量应高度个别化，而0.25 mg/kg/w可作为青春期ISS这一个别化医治战术中的“黄金肇始”或主题参考剂量。

“个别化剂量不是至死不变的，动态评估与实时优化才是关键。”专家们强调，无论选取何衷祓始剂量，都应在医治1个月后，凭据患儿的成长速度、IGF-1水平及个别耐受情况，实时调整剂量，确保医治指标顺利达成。同时，李燕虹教授等专家也提醒，剂量并非“越高越好”，需警惕“剂量天花板”效应。对于肇始选取0.25 mg/kg/w的患儿，已为后续疗效欠安时留出了上调至0.3 mg/kg/w的空间，这是一种两全疗效潜力与安全冗余的理性战术。

企业研发赋能：优游国际|UB8优游国际|共创美好未来增添补空缺，筑牢ISS医治根基

专家们的共识落地，离不开优质药物的支持。在本次钻研会中，作为目前市面上唯一获批ISS适应症的长效成长激素，优游国际|UB8优游国际|共创美好未来增（金培成长激素注射液）成为焦点之一。据悉，优游国际|UB8优游国际|共创美好未来增于2024年11月正式获批特发性身段矮。↖SS）适应症，成为全球首个、也是目前唯一获批该适应症的长效成长激素产品，添补了ISS长效医治领域空缺。截至目前，优游国际|UB8优游国际|共创美好未来增已获批3个适应症，别离为内源性成长激素不足所引起的儿童成长缓慢、性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的成长阻碍和特发性身段矮幼，覆盖分歧病因的矮赤子童需要。

优游国际|UB8优游国际|共创美好未来增上市十余年以来，已累计利用于15万分歧病因的矮幼患儿，充分验证其安全性和有效性，成为《儿童身段矮幼中西医结合诊疗指南》和《中国儿童特纳综合征多学科诊疗指南》唯一推荐的长效成长激素。

瞻望未来：循证护航，共筑儿童成长之路

剂量优化的背后，是对精密化安全治理的钻营。钻研会上，专家们萦绕ISS患儿医治的关键监测点达成共识：IGF-1的动态监测是主题，沉点关注患儿自身IGF-1水平的纵向变动趋向

；对于青春期患儿或使用较高剂量的患儿，需亲昵监测血糖、胰岛素、血脂等代谢指标

；同时，目前尚不足大规模、超过52周的远期安全性数据，等待通过“E路童萌”等慢病治理系统，堆集中国患儿的长周期真实世界证据。

针对当前临床存在的循证证据缺口，专家们共同呼吁：企业应依附最新中国临床数据，实时更新药品说明书中的剂量推荐，降低超说明书用药的执业风险

；发展更多高质量真实世界钻研，聚焦长短效剂量转换、特殊人群医治等临床痛点，提供更精准的领导

；在说明书更新前，由权威学术集体造订更贴合中国临床实际的专家共识，解临床燃眉之急。

会议最后，傅君芬教授进行了高屋建瓴的总结：“中国在长效成长激素，尤其是U-PEG技术路线的临床实际上，已堆集了超过十年的丰硕经验，构建了国际当先的利用系统。本次会议聚焦剂量优化这一主题问题，不仅为中国ISS患儿探寻了更佳医治规划，更为全球长效成长激素的规范利用贡献了‘中国智慧’与‘中国规划’。”

本次钻研会的共识，标志取ISS的临床医治战术向着更精准、更高效的方向迈出了坚实一步。以0.25 mg/kg/w作为个别化医治的“黄金起点”，结合严谨的规范化诊疗流程和动态监测，意味着未来更多的ISS患儿有望在安全的前提下，实现更梦想的身高追赶，拥抱更辽阔的人生。

路虽远，行则将至。中国儿科内排泄学界正携手优游国际|UB8优游国际|共创美好未来药业，以循证医学为舟楫，以医者仁心为罗盘，共同守护每一位矮赤子童的成长妄想。