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跨血脑樊篱递送

疾病领域

TransNeuro? 透脑平台
主题技术平台

TransNeuro? 透脑平台

新一代中枢神经系统(CNS)靶向递送技术

逾越血脑樊篱的破局者

1倍
入脑率提升
14天+
脑内维持
VHH
单域抗体
AI
智能设计
主题提要
逾越血脑樊篱的破局者
突破递送效能
双靶点协同入脑
较单靶点入脑效能提升1倍;实现「急剧起效+长效维持」 ,14天以上维持脑内高浓度。
成药与成本
VHH结构双物种矫捷性
极高结构不变性;TfR靶点实现人-鼠-猴全交叉结合 ,支持低成本幼鼠验证。
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「即插即用」
矫捷适配siRNA、ADC、医治性蛋白等多种载荷;覆盖AD、PD、脑肿瘤等多个CNS领域。
资产价值
独立知识产权
Anti-TfR与Anti-CD98抗体序列同步申请全球专利;双靶平台具备独立专利性 ,支持全球BD授权。
主题思造
双靶点协同解除单靶点递送效能瓶颈
TfR和CD98单靶点序列库适配分歧类型药物递送
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双靶点协同解除单靶点递送效能瓶颈
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技术护城河
VHH单域抗体与AI精准赋能
维度传统竞品(Fab/ScFv/Fc工程化分子)TransNeuro(VHH单域抗体)
分子特点双靶点构建有难度分子大局矫捷
结构不变性易出现荟萃风险极高 ,结构极其不变
组合难度刷新难度高「即插即用」 ,极易组合
成药性风险较高
种属交叉人和猴蛋白交叉结合人、鼠和猴蛋白交叉结合 ,支持野生幼鼠体内验证
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                           依附AI设计 ,深杜着化VHH序列。
                           精准调控双靶抗体的距离、方向与亲和力。
                           保险组装分子不仅保留单靶活性 ,更实现1+1>2的强化协同效应。
平台延展性
transneuro-extension.png
演进蓝图
分阶段递进式开发
01
验证期(单靶夯实)
实现TfR与CD98hc单靶VHH从亲和力、构象到表位的主题优化。体内PK验证 ,筛选高效脑靶向递送载体(支持GenSciP165项目)。
02
拓展期(双靶协同)
构建TfR-CD98hc双靶组装。分「递送ADC」与「递送医治性蛋白」双轨并行 ,全面实现入脑效能倍增与长效PK ,超过寂仔规划。
03
突破期(全新组合)
以前沿靶点X代替TfR构建全新双靶系统(X-CD98hc)。主标题标:彻底克服TfR血液毒性短板 ,实现「高入脑+长效+更高安全窗」的终极三沉指标 ,支持持久用药。
合成库起源的Anti-CD98hc VHH抗体体表活性鉴定
αCD98hc抗体和猴物种交叉一致性强。
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αCD98hc抗体与人脑内皮细胞结合强于Denali CD98hc ATV
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αCD98hc抗体跨脑吞效能强于Denali ATV和Aliada CD98hc Ab
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αCD98hc抗体不抑造氨基酸转运 ,不滋扰CD98生理职能。
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αCD98hc VHH递送抗体的体内入脑PK验证

transneuro-cd98hc-invivo-pk.png
α TfR VHH递送抗体时入脑快 ,断根快 ,PK较短;
α CD98hc VHH递送抗体时解除慢 ,长效维持 ,单次给药脑内抗体浓度维持>14天 ,入脑AUClast约为Denali竞品的4倍 ,去除血管后的PK与Denali相当。
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